奥巴马为何力推“精确医学”

继2013年提出“创新神经技术脑研究计划”（下称BRAIN）后，美国总统奥巴马近期又提出了一项名为“精确医学”的大型医学研究计划，旨在为每位患者提供最有效的治疗方案，攻克癌症并解决更多疾病难题。

他说，“精确医学”将为“新的医学突破创造前所未有的机遇”，为新一代拯救生命的医学发现铺平道路，会使“美国更接近于治愈癌症和糖尿病这样的疾病，并有望让我们所有人获得自己及家人更健康所需的个性化信息。”

白宫科学和技术政策办公室科学副主任乔・汉德尔斯曼在电话记者会上说，“精确医学”是“游戏规则的改变者”，有望“使美国乃至最终使全世界对健康的认识发生彻底改变”。

“这反映出美国政府力争在这一领域中保证领先地位的决心。”和记黄埔医药（苏州）有限公司总经理吴振平告诉《财经国家周刊》记者。

“精确医学”是什么

“精确医学”的概念最早由美国国家科学院下属的全国研究委员会在2011年首次提出。其总体思路就是要考虑个体化差异，据此制定预防和治疗方案。

奥巴马称，所谓“精确医学”，就是“每次都给恰当的人在恰当的时间使用恰当的疗法”，把按基因匹配的癌症疗法变得像输血匹配血型那样标准化，把找出恰当的用药剂量变成像测量体温那样简单。

这一概念之所以直到最近才有了广泛应用的可能，主要得益于三个方面的因素――

首先是人类基因组测序能力的快速发展，个人基因组测序的价格从10多年前的30亿美元降至今天约1000美元;其次是生物医学分析技术水平的提高，包括蛋白质组学、代谢组学、基因组学以及新兴的移动监控技术等;最后是可分析大型数据库的计算工具的出现。

“现有的大多数药物都是为‘一般病人’设计的，针对的是大多数人群，这就会出现同一种药物对有些患者有效，而对另一些患者无效的情况。”亚宝药业副总裁北京药物研究院院长王鹏告诉《财经国家周刊》记者，“例如，根据国际上的普遍统计结果显示，目前抗肿瘤药物只对30%的患者有效。”

但通过“精确医学”，将能够帮助医生更好地了解病人病情的复杂成因，从而更准确地找出最有效的用药方案。

“这与‘个性化医疗’从笼统的概念上来说差别并不大。”凯杰（苏州）转化医学研究有限公司总经理张亚飞认为，“但是相较于‘个性化医疗’的高成本，‘精确医学’更容易实现。”

目前，美国政府的“精确医学计划”包括短期和长期两个目标。短期目标是开发出更多、更好的癌症预防和治疗手段，而长期目标是把“精确医学”应用于一切健康问题和疾病。

基因测序是基础

为了实现上述目标，在向“精确医学”投入的2.15亿美元中，美国国家卫生研究院将获得1.3亿美元，以建立一个生物样本库，目标是收集100万人的医疗记录、基因和生活方式等数据，旨在研究疾病的源头、机理以及预防和治疗方案，从而为“精确医学”奠定“坚实、广泛的基础”。

不过，虽然过去几年个人基因测序价格大幅下降，但是成本依然在1000美元左右，百万人意味着费用将达到10亿美元左右，远远超过目前的预算。因此这个生物样本库并非从零建起，而是会整合一些现有的临床研究数据。

此外，还将有7000万美元用于寻找会诱发癌症的基因;1000万美元用于制定相关监管规则;500万美元用于研究如何保护患者隐私和数据安全。

不过，在张亚飞看来，这些还只是实现“精确医学”的第一步。“未来真正的难点在于，如何将样本库里的基因数据与疾病联系起来。”张亚飞说，“而在这一方面，无论是美国还是中国，都处在同一起跑线上。”

值得注意的是，目前“精确医学”理念已经带来了一些初步成果，例如，这个计划已经帮助了一个格鲁吉亚的家庭。梅奥诊所（Mayo Clinic）的神经学家伍兹佐莱克博士利用全外显子组测序技术帮助一名男孩摆脱了疼痛的抽搐痉挛。这些症状有时甚至会让他无法走路或说话。

“‘精确医学’将为我国生物医药发展提供一个走到前沿的绝佳机会。尤其是我国有着庞大的疾病样本资源，有利于积聚宝贵的相关性数据，在发展“精确医学”上有着很大的优势。”吴振平说。